Στηρίζεται στην αλλαγή ενός «γράμματος» από το DNA
Μια πολύ σημαντική εξέλιξη, που μπορεί να βοηθήσει τους γιατρούς να θεραπεύουν στο μέλλον ακόμη και ανίατες ασθένειες και διαταραχές, πέτυχαν επιστήμονες στις ΗΠΑ, οι οποίοι κατάφεραν να θεραπεύσουν την ηπατική νόσο σε ποντίκια αλλάζοντας απλώς ένα «γράμμα» από τον γενετικό τους κώδικα!
Η καινοτομία πραγματοποιήθηκε από ερευνητές του MIT με τη χρήση της μεθόδου «Crispr», η οποία μεταβάλλει το DNA σε συγκεκριμένα σημεία, ώστε να θεραπευτούν σοβαρά προβλήματα, όπως το σύνδρομο Ντάουν, ακόμη και ο ιός HIV. Οπως περιγράφουν οι επιστήμονες, η μέθοδος πετυχαίνει τον στόχο της χρησιμοποιώντας τα κατάλληλα ένζυμα για να στοχεύσει πολύ συγκεκριμένα σημεία των 23 χρωμοσωμάτων του DNA. Ετσι μεταβάλλονται οι γενετικές πληροφορίες με απόλυτη ακρίβεια και αντικαθίστανται τα ελαττωματικά γονίδια με υγιή, ακόμη και σε περιπτώσεις καρκίνου και HIV, κάτι που συμβαίνει πρώτη φορά στην Ιατρική.
Στην προκειμένη περίπτωση ο στόχος ήταν η μετάλλαξη ενός γονιδίου που προκαλεί την κληρονομική ηπατική νόσο και η οποία υπήρχε σε ποντίκια που θεραπεύτηκαν, αφού άλλαξε περίπου το ένα τρίτο των ηπατικών κυττάρων τους. Τα συγκεκριμένα ένζυμα ανακαλύφθηκαν το 1987 και αρχικά χαρακτηρίστηκαν «junk DNA», ωστόσο στην πορεία διαπιστώθηκε ότι αποτελούν την άμυνα των βακτηρίων ενάντια στους ιούς που προσπαθούν να εισβάλουν στον οργανισμό. Στην περίπτωση των ποντικιών οι επιστήμονες εισήγαγαν το κατάλληλο γονίδιο σε καθένα από τα 250 ηπατοκύτταρα που υπήρχαν στο συκώτι τους και διαπίστωσαν ότι κατά τις επόμενες τριάντα μέρες τα υγιή κύτταρα είχαν αρχίσει να πολλαπλασιάζονται και να αντικαθιστούν τα ηπατικά κύτταρα που ευθύνονταν για το πρόβλημα.
Οπως είχε πει πριν από μερικούς μήνες ο βραβευμένος με Νόμπελ καθηγητής Craig Mello, η νέα μέθοδος αποτελεί θρίαμβο της επιστήμης, ωστόσο η είδηση για τη μελλοντική χρήση της είχε προκαλέσει τότε αντιδράσεις, καθώς πολλοί είχαν θέσει θέμα ηθικής.
Τα παραπάνω αποτελέσματα αυξάνουν τις πιθανότητες να αρχίσουν οι κλινικές δοκιμές της μεθόδου σε περίπου έναν χρόνο.